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葛兰素史克捷报 基因疗法药物获准上市

时间:2016-05-29 01:19:21       来源:安徽热线
摘要:全球制药鉅子葛兰素史克药厂(GSK)的基因疗法药物,今天获得主管机关批准通过,得以上市。根据英国广播公司(BBC)报导,这款基因疗法药物Strimvelis,用于治疗ADA严重复合型免疫不全症(ADA

全球制药鉅子葛兰素史克药厂(GSK)的基因疗法药物,今天获得主管机关批准通过,得以上市。

根据英国广播公司(BBC)报导,这款基因疗法药物Strimvelis,用于治疗ADA严重复合型免疫不全症(ADA-SCID),罹患这种免疫疾病的婴儿无力对抗日常的感染。

这是葛兰素史克药厂首款获准通过的基因疗法药物。评论家表示,这项发展标志着大药厂越来越多基因药物的开端。

这种免疫缺乏疾病极为罕见,每年约有24名婴儿罹患这种疾病。

基因疗法过关也为开发地中海型贫血和镰形细胞贫血等较普遍疾病的治疗方式铺路。

囊肿纤维症、肌肉萎缩症和多种视觉障碍等,数以百计的遗传性疾病,肇因于基因的缺陷。

基因疗法的目的,是透过复制健康的基因到病患身上,治疗疾病。

基因疗法最大的优点,就是只须接受一次性治疗,就可能一劳永逸治愈疾病。

葛兰素史克虽然还没公布这款新治疗方式将如何订价的细节,但研发部门总裁瓦朗斯(Patrick Vallance)表示,公司的目标是让Strimvelis,以及该公司开发出的更多基因疗法,造福更多病患。